حقق العلاج بالجينات طفرات كبيرة: يتضمن العلاج بالجينات إدخال نسخ من الجينات السليمة إلي الكود الجيني للمريضلتعويض أثر غياب الجينات أو المتحولة التي تسبب الاضطرابات والأمراض الوراثية. ويمكن حقن الجينات الجديدة مباشرة إلى الخلايا. وأحدثت تلك التقنية جدالا واسعا ولكنها حصلت على ترخيص في الولايات المتحدة عام 2017 بعد سنوات من البحث والتطوير. واستخدمت التقنية بشكل أوسع في محاربة السرطان ولكنها طورت مؤخرا من قبل شركة بلوبيرد بيو بشكل مبشر لعالج مراهق فرنسي يعاني من فقر الدم المنجلي. كما حققت تقنية مشابهة، تعرف باسم كيمريا ويسكارتا، نجاحا في العلاج طويل الأمدلمرضى أمريكيين يعانون من سرطاني النخاع والغدد الليمفاوية.

العلامات: